نتایج اولیه کارآزمایی سلول‌درمانی اوتیسم در پژوهشگاه رویان منتشر شد

نتایج اولیه یک کارآزمایی بالینی فاز یک با مشارکت پژوهشگران پژوهشگاه رویان درباره ایمنی و تحمل‌پذیری سه نوبت تزریق داخل نخاعی سلول‌های استرومال مزانشیمی آلوژنیک مشتق از ژله وارتون بند ناف در کودکان مبتلا به اختلال طیف اوتیسم منتشر شد. در این مطالعه، پنج کودک مبتلا به اوتیسم سطح ۲ سه نوبت تزریق سلولی با فاصله یک ماه دریافت کردند و طی دوره مطالعه، هیچ عارضه ناخواسته جدی یا عارضه درجه ۳ و بالاتر گزارش نشد و از نظر ایمنی و تحمل‌پذیری قابل قبول گزارش شد.

در این مطالعه، پنج کودک مبتلا به اوتیسم سطح ۲، سه نوبت تزریق داخل نخاعی سلول‌های استرومال مزانشیمی مشتق از ژله وارتون بند ناف دریافت کردند. در هر نوبت، ۲۰ میلیون سلول تزریق شد و فاصله میان تزریق‌ها یک ماه بود.

این یافته‌ها از منظر طراحی مطالعات فاز یک اهمیت دارد، زیرا یکی از اهداف اصلی چنین مطالعاتی بررسی ایمنی، تحمل‌پذیری و امکان ادامه بررسی یک مداخله درمانی در مراحل بعدی پژوهش است.

پژوهشگران در ارزیابی شدت علائم اوتیسم با استفاده از مقیاس CARS، کاهش امتیاز این مقیاس را در همه شرکت‌کنندگان گزارش کردند. همچنین در بررسی مایع مغزی-نخاعی، کاهش برخی نشانگرهای التهابی از جمله TNF-α و IL-6  مشاهده شد. تغییراتی نیز در الگوی فعالیت الکتریکی مغز در بررسی‌های EEG  گزارش شده است.

این یافته‌ها می‌تواند زمینه‌ای برای بررسی بیشتر ارتباط میان تغییرات سلولی و مولکولی، شاخص‌های عصبی و برخی تظاهرات بالینی اختلال طیف اوتیسم در مطالعات آینده فراهم کند. با وجود مشاهده این تغییرات، پژوهشگران تأکید کرده‌اند که یافته‌های مربوط به اثربخشی در این مرحله باید مقدماتی تلقی شود. تعداد شرکت‌کنندگان در این مطالعه محدود بوده و مطالعه به صورت باز و بدون گروه کنترل انجام شده است. بنابراین، نتایج به دست آمده به تنهایی برای تعیین اثربخشی این رویکرد یا مقایسه آن با درمان‌های موجود کافی نیست.

به گفته پژوهشگران، برای بررسی دقیق‌تر اثربخشی احتمالی این رویکرد، تعیین میزان ماندگاری آثار مشاهده‌شده و ارزیابی نسبت فواید و خطرات، انجام کارآزمایی‌های بالینی با تعداد بیشتر شرکت‌کنندگان، طراحی تصادفی‌سازی‌شده و گروه کنترل ضروری است.

مدیر روابط عمومی و امور بین‌الملل پژوهشگاه رویان با اشاره به پژوهش‌های پیش رو، انجام این مطالعه را در امتداد تحقیقات پژوهشگران رویانی در توسعه حوزه پزشکی بازساختی و استفاده از سلول‌های استرومال مزانشیمی برای بررسی ظرفیت‌های بالقوه سلول‌درمانی در بیماری‌های مختلف دانست و ضمن قدردانی از پژوهشگران برتر این حوزه همچون دکتر مسعود وثوق و اعضای این گروه پویا، بر ضرورت حرکت مرحله‌به‌مرحله از مطالعات اولیه به سمت کارآزمایی‌های بالینی بزرگ‌تر و کنترل‌شده تأکید کرد.

لطفی‌پناه ادامه داد: نتایج این مطالعه که در نشریه بین المللی Stem Cell Research & Therapy منتشر شده است به معنای اثبات درمان اوتیسم با سلول‌درمانی نیست، بلکه یافته‌های به دست آمده، داده‌های اولیه‌ای درباره ایمنی و برخی تغییرات بالینی و زیستی پس از این مداخله فراهم کرده است که می‌تواند مبنایی برای طراحی مطالعات آینده باشد.

وی گفت: پژوهشگاه رویان تلاش می‌کند دستاوردهای پژوهشگران خود را با حفظ دقت علمی و پرهیز از بزرگ‌نمایی، در اختیار جامعه قرار دهد تا افکار عمومی در جریان مسیر واقعی تحقیقات و ظرفیت‌های علمی کشور در حوزه پزشکی بازساختی قرار گیرد.